FDA odbila lijek za otkazivanje bubrega Mallinckrodt

Nedavno je FDA odbila aplikaciju Mallinckrodt&# 39 za terlipresin za liječenje rijetkog progresivnog zatajenja bubrega. Iako je lijek prije postigao svoj glavni cilj u fazi 3 i dobio potporu savjetodavnog odbora.

Terlipresin je analog vazopresina koji je selektivan za V1 receptor. Izvorno ga je razvio Orphan Therapeutics i pokušao ga je predstaviti na američkom tržištu. FDA je lijek počeo pregledavati prije više od deset godina, iako izvorno kliničko ispitivanje faze 3 nije udovoljilo primarnoj krajnjoj točki. Rezultat je očit, FDA je odbila Orphan. Nakon toga, Ikaria je od Siročića stekao prava na tržištu terlipresina u Sjevernoj Americi. Do 2015. godine Mallinckrodt je kupio Ikariju za 2,3 milijarde USD, a prava sjevernoameričkog tržišta Terlipressin&# 39 konačno su pala u ruke Mallinckrodt'

Do prošle godine lijek je uspješno provodio klinička ispitivanja faze 3 na 300 pacijenata s hepatorenalnim sindromom tipa 1 (HRS-1). Rezultati su pokazali da je 29% pacijenata koji su primali terlipresin doživjelo preokret HRS-a (razina kreatina u serumu pala je s 2,25 mg / dL ili više na 1,5 mg / dL 14. dana ili pri otpuštanju), dok je udio onih koji su primali placebo iznosio samo 16%, i studija je dosegla svoju primarnu krajnju točku.

Međutim, kada je FDA izdala informativni dokument prije sastanka savjetodavnog odbora u srpnju, pojavile su se neočekivane probleme. Izvještava se da je FDA zatražila od odbora da razmotri hoće li učinak terlipresina na razinu kreatina u serumu utjecati na ishod kliničkog liječenja.

Na kraju je odbor glasao 8 prema 7 za prijavu terlipresina&# 39, ali očito nije uspio ublažiti sve zabrinutosti FDA&# 39. U pismu s punim odgovorom, Mallinckrodt je izjavio da FDA sumnja u to hoće li se zamjenske krajnje točke korištene u fazi 3 kliničkih ispitivanja pretvoriti u značajne kliničke koristi (koje mogu nadoknaditi rizike, uključujući sepsu). FDA vjeruje da je potrebno više informacija. Podržava se da su koristi terlipresina u bolesnika s HRS-1 veće od rizika.

Steven Romano, glavni znanstveni službenik Mallinckrodta, rekao je da se ne može složiti s odlukom FDA' te da će tražiti sve izvedive načine za dovođenje lijeka na američko tržište. Prije su druge tvrtke pokušale postići taj cilj.

Zbog niza problema, cijena dionica Mallinckrodt&# 39 ove je godine pala za više od 65%, uključujući rasprave s GG, financijskim vjerovnicima i parničnim tužiteljima GG; zbog čega je tvrtka napustila Q& sjednicu tijekom konferencijskog poziva o zaradi u zadnjem tromjesečju. Izviješteno je da se očekuje da će godišnja prodaja terlipresina&doseći 300 milijuna američkih dolara, što će olakšati trenutne poslovne poteškoće tvrtke Mallinckrodt GG.