Jedinstvena kationska hidroksibutiratna terapija Xywav (kalcij magnezij kalij kalij hidroksibutirat) Faza 3 Klinički uspjeh!

Jazz Pharmaceuticals nedavno je objavio pozitivne vrhunske rezultate studije faze 3 koja je ocjenjivala Xywav (natrij, kalij, magnezij, kalcij, JZP-258) oralnu otopinu za liječenje idiopatske hipersomnije (IH) kod odraslih. Prije toga, FDA je dodijelila Xywav Fast Track Status (FTD) za liječenje idiopatske narkolepsije (IH) u rujnu 2020. godine, koja je kronična neurološka bolest koju karakteriziraju pretjerana pospanost, nekontrolirane potrebe za snom ili dnevna pospanost traje najmanje 3 mjeseca, čak i kad je san primjeren ili dugotrajan noću.

Najava je dvostruko slijepa, multicentrična, placebo kontrolirana, randomizirana studija 3. faze za procjenu učinkovitosti i sigurnosti lijeka Xywav u liječenju odraslih pacijenata s idiopatskom narkolepsijom. Pacijenti uključeni u istraživanje pokazali su pretjeranu dnevnu pospanost, što je tipično obilježje idiopatske narkolepsije. Dizajn studije obuhvaćao je 14-tjedno razdoblje titracije i optimizacije, 2-tjedno razdoblje stabilne doze Xywav, nakon čega je slijedila randomizacija 1: 1 za primanje Xywava ili placeba tijekom 2 tjedna. Nakon završetka dvostruko slijepog, placebom kontroliranog razdoblja liječenja, pacijent je ušao u otvoreno sigurnosno produljenje od 24 tjedna.

Svi su pacijenti liječeni Xywavom tijekom otvorenog razdoblja titracije, a klinički značajna poboljšanja primijećena su na skali pospanosti Epworth (ESS). Ukupno je 115 pacijenata bilo uključeno u randomizirano povlačenje u dijelu studije, a mjeren je dojam ukupnih promjena u bolesnika s primarnom završnom točkom ESS i ključnim sekundarnim krajnjim točkama (PGIc) i Idiopatskom skalom ozbiljnosti hipersomnije (IHSS). Pacijenti koji su uzimali Xywav pokazali su klinički značajno održavanje učinkovitosti u smislu ESS-a, PGIc-a i IHSS-a, dok su pacijenti koji su uzimali placebo imali visoko statistički značajno pogoršanje stanja Xywav GG-a; stanje: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Sigurnost u ovoj studiji u skladu je s poznatom sigurnošću Xywava i u ovoj populaciji nisu primijećeni novi sigurnosni signali. Jazz će objaviti podatke ove studije faze 3 na predstojećoj medicinskoj konferenciji, a ti će podaci biti uključeni u dodatnu novu aplikaciju za lijek (sNDA) koja bi trebala biti predana FDA-i u prvom kvartalu 2021. godine.

Dr. Robert Iannone, izvršni potpredsjednik za istraživanje i razvoj jazza, rekao je: GG; Uzbuđeni smo zbog ovih uvjerljivih rezultata i stupnja poboljšanja uočenog u studiji, posebno za idiopatsku populaciju narkolepsije koja trenutno nema odobrene mogućnosti liječenja . Vrlo smo zahvalni što smo sudjelovali u istraživačkim pacijentima i istraživačima i radujemo se brzoj suradnji s FDA-om kako bismo što prije pružili pacijentima Xywav. Već 15 godina Jazz prednjači u medicini spavanja. Cilj nam je inovirati i promijeniti život pacijenata. Predani smo pružanju usluga onima koji to nemaju ili Pacijenti s ozbiljnim poremećajima spavanja s ograničenim liječenjem donose nove mogućnosti."

U srpnju 2020. američka FDA odobrila je Xywav za liječenje katapleksije ili pretjerane dnevne pospanosti (EDS) kod pacijenata s narkolepsijom (narkolepsija) u dobi od 7 godina i više.

Xywav je hidroksibutiratni proizvod s jedinstvenom kationskom komponentom (kalcij-magnezij-kalij-natrij), koji ima jednaku koncentraciju hidroksi-maslačne kiseline u usporedbi s preporučenim rasponom doziranja od 6-9 grama natrijevog oksibata, ali može smanjiti 92% natrija ili oko 1000 -1500mg / noć. Iako je točan mehanizam Xywava još uvijek nejasan, smatra se da je terapijski učinak Xywava na katapleksiju i EDS posredovan djelovanjem GABAB-a na noradrenergične i dopaminergične neurone i talamičke kortikalne neurone tijekom spavanja.

Natrijev oksibat sadrži upozorenje o visokom udjelu natrija. Prije je bio jedini proizvod odobren za liječenje katapleksije i EDS-a u bolesnika starijih od 7 godina s narkolepsijom, a Američka akademija medicine spavanja (AASM) označila ga je kao standard liječenja za katapleksiju i EDS.

Narkolepsija (narkolepsija) je neizlječiva kronična neurološka bolest. Vremenom teret bolesti može imati dubok utjecaj na zdravlje pacijenata. Mnogi pacijenti mogu doživjeti nekoliko godina prije postavljanja točne dijagnoze, što može imati značajan utjecaj na njihov svakodnevni život. Bolest je cjeloživotna bolest, pa je vrlo važno imati nove mogućnosti za pomoć u liječenju EDS-a i katapleksije.

Xywav je posebno razvijen kako bi pružio terapiju oksi-maslačnom kiselinom s niskim udjelom natrija za pacijente s narkolepsijom, a nema upozorenja o sadržaju natrija, lijek će postati novi standard njege. Za odrasle i dječje pacijente, Xywav ima razne režime doziranja na koje možete izabrati. Propisnici mogu titrirati Xywav u različite doze koje pacijenti uzimaju noću. Kad pacijent prijeđe s natrijevog oksibata na liječenje Xywavom, početna doza liječenja i raspored lijeka Xywav jednaki su natrijevom oksibatu (u gramima u gramima) i mogu se titrirati prema potrebi na temelju učinkovitosti i podnošljivosti.